Falta de fármacos e investigación para tratar estas enfermedades

Uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad de encontrar un tratamiento adecuado y fármacos eficaces para la mayoría de estas enfermedades.

El coste de desarrollo de un medicamento en estos momentos es elevadísimo y el período medio de desarrollo de un medicamento esta entre 10 y 14 años. Cuando finalmente el medicamento ve la luz en el mercado farmacéutico, el laboratorio fabricante aspira legítimamente a recuperar la inversión y a obtener beneficios; en pocas palabras, tiene que vender mucho y durante mucho tiempo. Es obvio que esto choca con el propio concepto de un medicamento útil para curar una enfermedad rara.

Por ello, se acuñó el término de medicamento huérfano, como aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras y que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado.

Obviamente, más del 90 % de los medicamentos comercializados provienen de la industria farmacéutica, la cual antes de invertir en la investigación y desarrollo (I+D) de una nueva terapia, debe calcular si podrán recuperar mediante ventas dicha inversión que puede llegar a ser del orden de unos 200 millones de euros.

Con respecto a la investigación científica, los esfuerzos de investigación existentes son, todavía, dispersos y se está realizando con poca coordinación entre los laboratorios.

Menos de 1.000 enfermedades son las que se benefician de un mínimo de conocimientos científicos y éstas son, esencialmente, las “más frecuentes” entre las enfermedades raras.

Hasta hace poco tiempo, las autoridades encargadas de la Salud Pública, las empresas farmacéuticas, los centros de investigación y, por qué no decirlo, los políticos han ignorado en gran parte las enfermedades raras.

Asociaciones y grupos como ALER-T queremos cambiar esta situación y ayudar a las personas afectadas por enfermedades raras y sus familias dándoles nuestro apoyo y demostrándoles que no están solos en esta lucha por encontrar una solución a sus enfermedades y su calidad de vida.